刘沐芸
中国（深圳）综合开发研究院 特约研究员
个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任
诺华和Kite公司Car-T的成功获批，充分体现了实验室成果转化为攻克肿瘤的临床工具这一产业形成所需的发展路径和工业逻辑。基础研究成果不等于临床工具，更无法自发形成产业。如果将基础研究成果看作是“0-1”的突破，那实验室技术升级为临床工具最终形成产业的过程就是“1-100”的飞跃，是必经之路。从1-100，工艺是否稳定而具有经济性，支持量产？关键试剂耗材是否有稳定的供应来源？这些问题都亟待回答。从诺华公司的Car-T率先获批可见一斑，看起来是一个产品获批上市，但除了诺华外，至少还有四家公司从该产品获批上市受益。一是向诺华提供冷链服务的Cryoport公司，同时Kite的Car-T冷链服务也是来自同一家公司。该公司大大优化了个体化活细胞“现采现做”服务模式运输半径的约束；第二家公司是提供冷冻后复苏对流服务的GE医疗；第三家公司是向诺华Car-T提供T细胞重编程病毒的OXford Biomedica；第四家公司是向诺华提供符合法规要求的全监管链档案文书管理服务的Vineti，该公司的信息系统帮助诺华实现了涵盖患者采血、运输、制备到最后回输给患者全过程体系文件由手工填报转为自动生成，大大降低了监管审核的难度与审核工作量，在技术上保障了个体化细胞治疗的“来可查，去可追”的可追溯性，数字化为监管赋能。
反观中国，细胞行业目前无论是从政策法规还是实际运行，都忽略了从实验室技术走向临床，成为解决“临床难题”重磅炸弹过程中的中间环节和所需的关键必须能力建设。国家卫计委的法规将干细胞临床转化过程中的所有环节和能力集中在医院。科技部的关于干细胞领域的项目资助则大多局限在中科院系统和临床机构。真正推动细胞技术由实验室技术向临床转化的主体企业和专业小能手们，在整个链条上缺乏相应的参与和体现。
由此可见，产业链中的关键核心企业也应学习诺华和Kite，专注自己所长——产品研发，产业化中的关键必须环节与每个细分领域的专才公司合作，构建协同创新的产业转化生态，而不是大包大揽，自认为无所不能。细胞产业不仅需要科学家、临床医生以及大药厂的参与，更需要遵循工业逻辑，在细分领域具有比较优势的行业小能手在转化链上对主体企业形成互补完善。
